実世界のデータから得られた実世界の証拠の効果的な使用による患者中心性の向上
医療における患者中心主義は世界的に優先されており、リアルワールド データ (RWD) とリアルワールド エビデンス (RWE) が活用されています。 RWD は日常業務から収集され、RWE は意思決定、成果および規制プロセスの改善のためのインサイトを提供します。関係者は、治療計画、適用範囲の決定、臨床試験、個別化されたケアに RWE を活用します。課題には、データ品質とプライバシーの問題が含まれます。これらの課題に対処することで、RWE の効果的な使用が可能になり、患者中心の医療意思決定が強化されます。
患者中心主義はヘルスケアにおける世界的な優先事項となっており、意思決定に情報を提供するためにリアルワールドデータ（RWD）とリアルワールドエビデンス（RWE）を活用することに注目が集まっています。RWDとは、電子カルテ、健康診断、患者が作成したデータ、保険請求、ウェアラブルデバイスなど、日常の臨床診療や非臨床情報源から収集されたデータを指します。RWEは、RWDを分析することによって得られる科学的エビデンスであり、患者の転帰、規制当局の承認、償還、医療技術評価の意思決定を強化する上で、いくつかサポートを提供します。
ヘルスケアのエコシステム全体で、RWEは意思決定をサポートするために様々なステークホルダーによって活用されてきました。FDAやEMAなどの規制当局は、安全性を監視し、規制上の決定を下し、市販後の結果を評価するためにRWDとRWEを使用しています。医療提供者は、治療計画、臨床診療ガイドライン、および臨床意思決定支援ツールに情報を提供するためにRWEを使用しています。支払者は、保険適用の決定や保険請求の払い戻しのためにRWEに依存しています。医療技術評価機関は償還勧告を行うためにRWEを使用し、製薬会社は創薬、臨床試験デザイン、商業化戦略のためにRWEを使用します。
患者中心主義におけるRWEの重要な点の一つは、臨床試験の募集と参加プロセスを合理化することです。RWDとRWEは、規制当局への申請をサポートし、EHRシステムを通じて適格な患者を特定し、臨床試験に適した患者について医師に伝えることができます。これにより、臨床試験プロセスを加速し、患者アクセスを拡大し、研究への患者の関与を強化することができます。患者中心主義におけるRWEのもう一つの利点は、日常診療に臨床的に豊かなインサイトを提供できることです。RWEは、関係者が実世界の設定で何が起きているのか、特定の治療がなぜ効果的なのか、介入を個々の患者にどのように合わせることができるのかを理解するのに役立ちます。これはパーソナライズされた患者中心のケア、転帰の改善、満足度の向上につながります。
医療関係者は意思決定に RWD/RWE を使用します
RWEは、医療におけるエビデンスに基づいた意思決定に貢献することができます。RWDとRWEを活用することで、関係者は治療計画、保険適用、償還、規制当局の承認について、情報に基づいた意思決定を行うことができます。これは、患者の転帰と要求に焦点を当てた、より効率的で効果的な医療提供につながる可能性があります。
- 医療提供者は、個々の患者に対する治療計画や検査、処置、処方箋の選択において、RED/RWEを使用し、また臨床ガイドラインの採用や臨床判断支援ツールの開発にも活用しています。
- 支払い機関は、薬剤フォーミュラリー、保険計画のカバレッジ、個々の請求の払い戻しに関する意思決定にRWD/RWEを使用しています。
- FDAなどの規制当局は、マーケティング承認のRCTデータに補足としてRWD/RWEを検討し、市場投入後の安全性や有害事象を監視するために使用することがあります。
- 医療技術評価（HTA）機関は、支払い機関に対して肯定的または否定的な払い戻しの推奨を行うためにRWD/RWEを検討することがあります。
- 製薬会社は、以下の内部の意思決定にこれらのデータを活用することがあります：
- 薬剤の発見と動物実験段階の開発
- 臨床試験の設計と解釈
- リアルワールドでの革新的な新しい治療法
- 商業化
ただし、RWE を効果的に利用するには、データ品質、データの相互運用性、プライバシーの問題、現実世界のデータの潜在的なバイアスなどの課題があります。 RWE の信頼性と有効性を確保するには、厳格な方法論、標準化、検証が不可欠です。 RWD から派生した RWE を効果的に使用すると、医療における患者中心主義の向上に貢献できます。 RWE を活用することで、関係者は情報に基づいた意思決定を行い、臨床試験を合理化し、個別化された患者中心のケアを提供できます。ただし、医療上の意思決定において RWE をうまく活用するには、課題に対処し、データの品質と有効性を確保することが不可欠です。