臨床試験のフェーズ

臨床試験は、新薬の安全性と有効性を評価するための人体でのシスティマティックな研究です。臨床試験は、ヒトへの治療介入のための安全性と有効性のデータを生み出す医学研究および医薬品開発における一連の試験です。​​

臨床試験とは何ですか?

臨床試験は、新薬の安全性と有効性を評価するための、ヒトを対象としたシステマティックな研究です。臨床試験は、ヒトへの治療介入のための安全性と有効性のデータを生み出す医学研究および医薬品開発における一連の試験です。

臨床試験は、以下の条件を満たした場合にのみ実施されます：

• 非臨床の安全性に関する十分な情報が収集されていること
• 対象となる薬物の承認を求める国で保健当局または倫理委員会の承認が得られていること。

「臨床試験は新薬を市場に導入するための柱です」。

臨床試験では、以下のようなさまざまなことが評価されます：

• 薬物治療
• 薬剤の併用治療
• 既存の薬剤の新たな用途
• 医療機器

臨床試験の前には、前臨床研究で治療が評価されます。前臨床研究は人間を対象としません。前臨床研究では薬剤の特徴を検討します。また、薬剤が人間の細胞の小さなサンプルに対して毒性を持つかどうかをテストするかもしれません。

前臨床研究が有望な結果を示す場合、それを人間でどれだけうまく機能するかを見るために臨床試験に進みます。

臨床試験のフェーズ

Phase 0では何が行われるのですか？

Phase0試験は、人を対象とした最初の臨床試験です。薬が体内でどのように処理され、体にどのような影響を与えるかを知ることを目的としています。これらの臨床試験では、非常に少量の薬剤が10人から15人に投与されます。

薬の作用が予想と異なる場合、治験を継続するかどうかを決定する前に、治験責任医師はさらに前臨床試験を研究することになります。

Phase Ⅰでは何が行われるのですか？

PhaseⅠの試験は、重篤な副作用がない最適な薬剤投与量を見つけることを目指しています。薬剤は15〜30人の少数の患者グループで試験されます。医師はまず、非常に低用量の薬剤を少数の患者に投与します。副作用があまりにも重度になるか、望ましい効果が見られるまで、他の患者にはより高い用量が与えられます。薬剤は患者の助けになるかもしれませんが、Phase Ⅰの試験は薬剤の安全性を試験するためのものです。薬剤が十分に安全であることが確認されれば、PhaseⅡの臨床試験に進むことができます。

安全性と理想的な用量の評価に加えて、研究者は薬剤の最適な投与方法（経口的に、局所的になど）も検討します。

米国FDAによれば、おおよそ70％の薬剤がPhase Ⅱに進むとされています。

PhaseⅡでは何が行われるのですか？

PhaseⅡの試験では、薬剤の安全性だけでなく、薬剤の効果もさらに評価されます。薬剤はしばしば特定のがんを持つ患者を対象に試験されます。PhaseⅡの試験はPhaseⅠの試験よりも大きな患者グループで行われます。新しい薬剤の組み合わせが試験されることもあります。患者は薬剤が効果を発揮するかを注意深く見守られます。ただし、新薬剤は通常、現在の（標準的な治療法）薬剤と比較されることは少ないです。

ただし、このフェーズで収集されたデータはPhaseⅢの試験を実施するための方法を考案するのに役立ちます。FDAによると、おおよそ33％の薬剤がPhaseⅢに進むとされています。

PhaseⅢでは何が行われるのですか？

PhaseⅢの試験では、新薬剤と標準治療薬とを比較します。これらの試験では、各薬剤の副作用とそれぞれの薬剤の効果を評価します。PhaseⅢの試験は100人以上の患者を対象に行われます。

これらの試験は無作為化されることが多いです。これは、患者が無作為に治療群（試験アーム）に割り当てられることを意味します。無作為化は、すべての試験アームの人々が同じであることを確認するために必要です。これにより、臨床試験の結果が治療に起因しているか、グループ間の違いによるものでないことが科学者にわかります。コンピュータプログラムは、人々を試験アームに無作為に割り当てるためにしばしば使用されます。

PhaseⅢの試験では2つ以上の治療グループがあります。対照グループは標準治療を受けます。他のグループは新しい治療を受けます。治療グループは患者や医師が選択することはできません。

このフェーズの研究に参加したすべての患者は注意深く観察されます。新薬剤の副作用があまりにも重篤であるか、あるいは1つのグループの結果がはるかに優れている場合は、研究は早期に中止されます。研究者が新薬剤が既に市場にある他の薬剤と少なくとも同じくらい安全で効果的であることを示せば、FDAは通常、その薬剤を承認します。

おおよそ25％から30％の薬剤がこのフェーズに進むとされています。

PhaseⅣでは何が行われるのですか？

PhaseⅣの試験は、FDAによって承認された新薬を対象に行われます。薬剤は数百人または数千人の患者を対象に試験されます。これにより、短期的なおよび長期的な副作用や安全性についてより良い研究が可能となります。たとえば、いくつかの稀な副作用は大勢の人々の中でのみ見つかる場合があります。医師はまた、薬剤の長期的な安全性、有効性、その他の利益についてもさらに学びます。また、他の治療法と併用した際の効果も評価します。